Il nuovo farmaco a base di vitamina k mostra una promessa contro l'epilessia resistente ai farmaci

Il farmaco sviluppato (una forma modificata di vitamina K presente in natura) ha completamente eliminato l'attività convulsiva nei modelli murini.

"La cosa interessante del nostro farmaco è che è biodisponibile per via orale, ha un'eccellente penetrazione cerebrale, si distribuisce rapidamente nel sistema nervoso centrale ed è ben tollerato nei topi e nei ratti.

"È così eccitante perché è una nuova classe di composti farmacologici antiepilettici ed è letteralmente vitamine". "È strutturalmente unico e diverso da molti altri composti disponibili".

L'analogo della vitamina K di successo è stato sviluppato insieme ad altri 22 composti, che erano tutti modificazioni della molecola di vitamina K presente in natura. Tutti i candidati sono stati testati per la loro efficacia nel controllo delle crisi epilettiche in diversi tipi di epilessia nei topi. Gli autori ritengono che sia la struttura unica che hanno progettato per questa particolare molecola che la rende efficace nel controllo delle convulsioni resistenti ai farmaci o refrattarie.

L'epilessia può essere causata da una disfunzione mitocondriale nelle cellule cerebrali che influisce sulla loro capacità di produrre energia. 

"I mitocondri producono la maggior parte dell'energia per la cellula". “Quando i mitocondri sono danneggiati, le cellule hanno difficoltà a produrre energia sufficiente. Le cellule cerebrali richiedono una quantità significativa di energia e quindi la disfunzione mitocondriale influisce sulla loro funzione. Questa disfunzione è una causa alla base di molte malattie neurologiche, tra cui l'epilessia, il morbo di Parkinson e rari disturbi mitocondriali ".

Il trattamento con il composto ha aumentato la capacità delle cellule cerebrali di produrre energia. I ricercatori ritengono che questa potrebbe essere la chiave per capire il meccanismo con cui l'analogo della vitamina K funziona effettivamente per controllare le convulsioni.

Lo studio ha testato il farmaco nelle cellule cerebrali di topo, seguito da un modello di crisi epilettiche di pesce zebra ampiamente utilizzato e infine da modelli multipli di crisi di topo che rappresentano diversi tipi di epilessia.

Attualmente sono disponibili poche opzioni di trattamento per le persone con epilessia resistente ai farmaci. "I trattamenti includono una dieta chetogenica, l'impianto di un dispositivo di neurostimolazione reattiva nel cervello, la stimolazione del nervo vago (attraverso un impianto nel cervello) e la chirurgia dell'epilessia". Oltre ad essere invasivi, questi trattamenti non sono efficaci al 100%. Di solito sono anche associati ad altri farmaci antiepilettici ad ampio spettro. L'uso di impianti nel cervello comporta anche il rischio di infezioni e complicazioni chirurgiche.

I circa 25 farmaci antiepilettici attualmente sul mercato sono utilizzati per una varietà di tipi di crisi. Molti di questi farmaci sono usati in combinazione e molti possono avere effetti collaterali tossici, in particolare per i pazienti con disfunzione mitocondriale. Al contrario, il nuovo analogo della vitamina K rimane non tossico fino a una dose di 800 mg / kg e protegge la salute mitocondriale.

E stato sottolineato che c'è ancora molta strada da fare prima che i pazienti possano beneficiare di questo nuovo composto nella clinica. Questo è un passaggio preclinico cruciale per determinare la sicurezza e l'efficacia del composto prima che venga testato negli studi clinici sull'uomo.